Im Therapiegebiet Endokrinologie laufen mehrere Entwicklungsprojekte zu ausgewählten Wachstumsstörungen und Stoffwechselerkrankungen, wobei Merck Serono auf seine langjährige Erfahrung in diesen Indikationen bauen kann.
Am weitesten fortgeschritten ist die Entwicklung von hochdosiertem rekombinanten menschlichen Wachstumshormon (r-hGH) zur Behandlung des HIV-assoziierten Fettverteilungssyndroms, auch adipöses Redistributionssyndrom (HARS) genannt. Die Sparte setzt die Diskussionen mit der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA bezüglich einer Zulassung von r-hGH zur Behandlung von HARS fort. Serostim® ist derzeit zur Behandlung von Auszehrung bei AIDS zugelassen.
Das Wachstumshormon ARX-201 mit Langzeitwirkung wird gemeinsam mit dem US-amerikanischen Biopharmazie-Unternehmen Ambrx in klinischen Studien der Phase I/II zur Behandlung von Wachstumshormonmangel untersucht.
Im November 2007 hat Merck Serono bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA einen Zulassungsantrag für Sapropterin zur oralen Therapie von pathologisch erhöhten Blutspiegeln der Aminosäure Phenylalanin (Hyperphenylalaninämie, HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin eingereicht. Sapropterin hatte dafür zuvor sowohl von der FDA als auch von der EMEA den Status eines „Orphan Medicinal Product“, eines Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten, erhalten.
