In unserem Therapiegebiet Neurodegenerative Erkrankungen suchen wir nach neuartigen Therapien für Multiple Sklerose (MS) und die Parkinson-Krankheit – beides Indikationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. In der zweijährigen Phase-III-Studie REFLEX mit über 500 Teilnehmern haben wir untersucht, ob Patienten mit Klinisch Isoliertem Syndrom (CIS, Clinically Isolated Syndrome), bei denen das Risiko des Ausbruchs von MS besteht, von einer Behandlung mit der serumfreien Formulierung von Rebif® profitieren können. Bei diesen Patienten ist bislang nur ein einzelner MS-artiger Vorfall wie Seh- oder Empfindungsstörungen aufgetreten. Zudem sind in der Kernspintomographie charakteristische Läsionen sichtbar, die auf ein hohes Risiko für den Übergang zu einer klinisch eindeutigen Multiplen Sklerose hinweisen. Eine gesicherte Diagnose liegt in diesem Frühstadium jedoch noch nicht vor. Die im Oktober abgeschlossene Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht: Rebif® verlängerte die Zeitspanne bis zum Ausbruch von MS bei dieser Patientengruppe signifikant. Derzeit läuft die auf drei Jahre angelegte, doppelblinde Anschlussstudie REFLEXION zur Bereitstellung von Langzeit-Daten.
Weiterentwicklung von Cladribin-Tabletten vorangeschritten
Mit Cladribin-Tabletten entwickelt die Sparte Merck Serono ein Medikament für die orale Kurzzeit-Therapie der schubförmig verlaufenden Multiplen Sklerose. 2010 erhielten wir Marktzulassungen in Russland und Australien, in der EU wurde unser Zulassungsantrag abgelehnt, in den USA ist er derzeit in Prüfung. Das klinische Entwicklungsprogramm für Cladribin-Tabletten ist darauf ausgelegt, die möglichen therapeutischen Wirkungen von Cladribin-Tabletten auf die verschiedenen Stadien der Krankheit zu erfassen. Nach erfolgreichem Abschluss der CLARITY-Studie läuft derzeit eine auf zwei Jahre ausgelegte Anschlussstudie mit rund 800 Patienten. Sie soll Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Cladribin-Tabletten als Monotherapie bei schubförmiger MS liefern. In der zweijährigen Phase-III-Studie ORACLE-MS werden Cladribin-Tabletten als Monotherapie für Patienten mit CIS geprüft. Im November konnten wir die Rekrutierung der über 600 Studienteilnehmer abschließen. In der Phase-II-Studie ONWARD untersuchen wir die Sicherheit und Verträglichkeit von Cladribin-Tabletten als Zusatztherapie zur etablierten Behandlung mit Interferon beta.
Langzeitstudie mit Safinamid bei Parkinson-Krankheit im Spätstadium abgeschlossen
Als oral verabreichte Zusatztherapie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit, von der allein in den Industrieländern schätzungsweise drei Millionen Menschen betroffen sind, entwickeln wir Safinamid gemeinsam mit unserem Partner Newron für verschiedene Stadien der Erkrankung. Eine erste Phase-III-Studie mit Safinamid als Begleittherapie zur Standardmedikation Levodopa bei Parkinson-Patienten im fortgeschrittenen Krankheitsstadium (Studie 016) hatten wir 2009 erfolgreich abgeschlossen: Die motorischen Funktionen und Aktivitäten des täglichen Lebens verbesserten sich bei den mit Safinamid behandelten Patienten im Vergleich zur Placebo-Gruppe signifikant. Eine über 18 Monate laufende Anschlussstudie (Studie 018) sollte Daten zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Safinamid in dieser Indikation liefern. Die Ergebnisse dieser Langzeitstudie gaben wir im November 2010 bekannt: Der primäre Endpunkt, die mittlere Veränderung im Grad der Bewegungsstörungen (Dyskinesien) nach 24-monatiger Behandlung, wurde nicht erreicht. Daher haben wir eine Neueinschätzung des Umsatzpotenzials von Safinamid vorgenommen und eine außerordentliche Abschreibung verbucht. Dagegen waren die Ergebnisse der Analyse des wichtigsten sekundären Endpunkts konsistent mit dem in Studie 016 beobachteten Effekt auf die motorischen Funktionen. Darüber hinaus bestätigen die Ergebnisse der Studie 018 das Sicherheitsprofil von Safinamid. Mit SETTLE läuft eine weitere Phase-III-Studie in dieser Indikation. Bei Parkinson-Patienten im Frühstadium untersuchen wir Safinamid in der Phase-III-Studie MOTION als Begleittherapie zur Behandlung mit einem Dopamin-Agonisten.