Ziel unserer Forschung und Entwicklung in der Endokrinologie ist es, Patienten mit Wachstumsstörungen und Stoffwechselerkrankungen neue Therapieoptionen zur Verfügung zu stellen. Wir wollen das Wissen über die Produkte unseres Portfolios ständig erweitern. So haben wir im Juni die Phase-IIIb-Studie SPARK gestartet. Sie untersucht die Wirkung von Kuvan® bei 50 europäischen Kindern im Alter unter vier Jahren mit PKU, für die Kuvan® derzeit nicht zugelassen ist. Die Langzeitsicherheit von Kuvan® evaluieren wir mit dem 2009 gestarteten, multinationalen Patientenregister KAMPER, für das die Patientenrekrutierung läuft. Für unser Wachstumshormon Saizen® untersuchen wir den Behandlungserfolg in ausgewählten Ländern mit zwei Ansätzen: In der im Februar gestarteten, multinationalen Beobachtungsstudie ECOS wollen wir bis zu fünf Jahre lang die Therapietreue und ihren Effekt auf den Behandlungserfolg bei mindestens 1.000 Kindern messen, die Saizen® mit der elektronischen Injektionshilfe Easypod™ erhalten. Im Rahmen der Pharmakogenetikstudie PREDICT suchen wir genetische Marker, die mit dem Ansprechen auf eine Wachstumshormonbehandlung korrelieren.
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